什么是Crenolanib?

Crenolanib是一种小分子口服酪氨酸激酶抑制剂(临床研发阶段),用于治疗携带FMS 样酪氨酸激酶3(FMS-like tyrosine kinase 3, FLT3)基因缺陷的急性髓系白血病患者以及携带血小板衍生生长因子受体α (Platelet Derived Growth Factor Receptor Alpha, PDGFRA)基因缺陷的胃肠道间质瘤患者。Crenolanib也可以抑制与FLT3和PDGFRA密切相关的并在多种癌症中失调的其他细胞受体,其抑制作用具有高效性和特异性。

Crenolanib有望与标准化疗联用治疗新诊断FLT3突变型AML患者以及与挽救化疗联用治疗复发或难治性急性髓系白血病患者。此外, crenolanib在单药治疗PDGFRA突变型GIST中展现出令人鼓舞的疗效。

Crenolanib治疗晚期胶质瘤和胃癌的疗效正通过I-II期临床试验进行评估。